Les nucléases, de fabuleux outils pour la chirurgie du génome : les Etats-Unis se mobilisent. BE Etats-Unis 386 

Le génie génétique est un ensemble de techniques de biologie moléculaire, qui vise à modifier le génome des êtres vivants [1]. La thérapie génique fait appel à ces techniques pour soigner ou prévenir des pathologies causées par des aberrations (mutations) dans l’ADN d’un individu. L’approche classique consiste à insérer une copie fonctionnelle du gène déficient dans le génome mais cette méthode est limitée par le caractère aléatoire de l’insertion. Le transgène inséré peut en effet perturber, voire inactiver, l’expression d’un autre gène et être ainsi à l’origine d’effets indésirables graves. En outre, selon l’endroit d’insertion dans le génome, il est possible que l’expression du gène ne soit pas physiologique. Il peut, par exemple, être surexprimé ou sous-exprimé par rapport à son expression habituelle [2-4]. Au cours de ces dernières années, de nouvelles techniques plus précises, basées sur l’utilisation d’enzymes de restriction, sont apparues. Elles permettent une correction ciblée et stable du génome et suscitent de nombreux espoirs pour améliorer la thérapie génique.

Source: www.bulletins-electroniques.com

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